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La première RTU concernant une maladie rare, est publiée aujourd’hui sur le site internet de l’Agence. Elle concerne le tocilizumab (Roactemra^®) du laboratoire Roche dans l’indication « traitement de la maladie de Castleman inflammatoire (à CRP élevée) non associée au virus HHV8 ». Le dispositif des RTU est destiné à sécuriser l’accès à des traitements dans des indications ou des conditions d’utilisation différentes de celles de leur autorisation de mise sur le marché (AMM).

Le tocilizumab (Roactemra^®) est autorisée au niveau européen et est commercialisée en France depuis août 2009 pour le traitement de certaines formes de polyarthrite rhumatoïde active et d’arthrite juvénile idiopathique systémique. Dans ce cadre, cette spécialité fait l’objet d’un plan de gestion des risques européen et est réservée à l’usage hospitalier et à certains spécialistes.
La maladie de Castleman est un syndrome lymphoprolifératif rare dont le traitement des formes disséminées n’est pas standardisé. Le tocilizumab n’est pas indiquée en Europe dans cette maladie, mais l’est au Japon. Plusieurs études font apparaître qu’elle offre une alternative à la chimiothérapie dans les formes non plasmocytaires, non associées au virus HHV8, inflammatoires (CRP élevée) et symptomatiques de la maladie de Castleman. Le mécanisme d’action du principe actif (inhibition des récepteurs de l’interleukine-6) explique l’amélioration observée sur divers symptômes et anomalies biologiques associés à la maladie de Castleman. Le nombre de patients potentiellement concernés est de l’ordre d’une dizaine par an.
L’utilisation de cette molécule dans le cadre de la RTU est soumise à un protocole de suivi qui définit les modalités pratiques de prescription, de délivrance, d’administration du médicament et de suivi des patients. Il précise également le rôle des différents acteurs notamment de l’ANSM, du laboratoire Roche et des prescripteurs.
Le protocole mentionne également les éléments scientifiques qui ont fondé la décision d’octroi de cette RTU, les informations destinées aux professionnels de santé et aux patients dans le cadre de la RTU, ainsi que les différentes fiches de suivi médical (initiation, suivi, formulaires de déclaration d’effet indésirable par les professionnels et les patients, arrêt du traitement).
Une première RTU concernant la spécialité baclofène dans le traitement de la dépendance à l’alcool a été publiée le 14 mars 2014 , plusieurs autres RTU sont en cours d’instruction ou en phase de finalisation de convention entre l’ANSM et des laboratoires]]>