Substance active Onasemnogene abeparvovec Spécialité(s) pharmaceutique(s) Zolgensma® 2 × 1013 génomes du vecteur/mL solution pour perfusion Mesures additionnelles de réduction du risque validées par l’ANSM et diffusées par le(s) laboratoire(s)…
Deux cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale ont été rapportés chez des patients traités par onasemnogene abeparvovec. La fonction hépatique doit être évaluée avant le traitement puis fréquemment surveillée pendant…
Le comité de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) alerte les professionnels de santé sur le risque d’insuffisance hépatique aigüe d’évolution potentiellement fatale avec le médicament de thérapie…
Substance active Onasemnogene abeparvovec Spécialité(s) pharmaceutique(s) Zolgensma® 2 × 10^13 génomes du vecteur/mL solution pour perfusion Mesures additionnelles de réduction du risque validées par l’ANSM et diffusées par le(s) laboratoire(s)…
Des microangiopathies thrombotiques (MAT) ont été rapportées chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) traités par l’onasemnogene abeparvovec, principalement dans les premières semaines suivant le traitement. La MAT est une…